- ప్రపంచంలోనే ఖరీదైన మందు ‘జోల్జెన్స్మా’కు బ్రిటన్ ఓకే
- స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రఫీతో బాధపడే చిన్నారులకు మెడిసిన్
- ఇప్పటిదాకా అమెరికాలోనే దొరుకుతున్న మందు
లండన్: జోల్జెన్స్మా.. ఈ మందు గురించి చాలా మందికి తెలియకపోవచ్చు. ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన మెడిసిన్ ఇది. దాని రేటు ఒక్క డోసుకు రూ.18 కోట్లు. స్విట్జర్లాండ్కు చెందిన నోవార్టిస్ దానిని తయారు చేసింది. స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రఫీ (ఎస్ఎంఏ)తో బాధపడే చిన్నారులకు ఇచ్చే ఆ మందుకు బ్రిటన్ ప్రభుత్వం సోమవారం ఆమోదం తెలిపింది. ఆ జబ్బుతో బాధపడే చిన్నారులకు ఇదో సంజీవని అని నేషనల్ హెల్త్ సర్వీస్(ఎన్హెచ్ఎస్) చీఫ్ ఎగ్జిక్యూటివ్ సర్ సైమన్ స్టీవెన్స్ చెప్పారు. ఎస్ఎంఏ ప్రాణాంతకం కావడం వల్లే రేటు ఎక్కువైనా ఆమోదం తెలిపామన్నారు. కాగా, అంతకుముందు ఎస్ఎంఏకి స్పిన్రాజా అనే మందునూ 2019లో ఎన్హెచ్ఎస్ ఆమోదించింది. 2019లోనే జోల్జెన్స్మాను అమెరికా ఆమోదించింది. ఇప్పటిదాకా ఆ మందు దొరికే ఒకే ఒక్క దేశం అమెరికానే.
ఏంటీ ఎస్ఎంఏ?
చిన్న పిల్లల్లోనే ఎక్కువగా కనిపించే అరుదైన జెనెటిక్ జబ్బు ఇది. ఎస్ఎంఎన్1 అనే జీన్ లోపించడం వల్ల ఈ జబ్బు వస్తుంది. పిల్లల్లో పక్షవాతానికి కారణమవుతుంది. వెన్నెముకలోని నాడులు, నరాలు పనిచేయకుండా చేస్తుంది. దీంతో పిల్లలు కదల్లేరు.. అంబాడలేరు. కనీసం తల్లి పాలు తాగలేరు, ఊపిరి కూడా తీసుకోలేరు. వెంటిలేటర్ లేనిదే ఊపిరి అందదు. ఇంత ప్రాణాంతకమైన ఎస్ఎంఏలోనూ రకాలున్నాయి. ఎస్ఎంఏ టైప్1, టైప్2, టైప్3. మూడింట్లోనూ ఎక్కువగా వచ్చేది, ప్రాణాలు తీసేది టైప్1 ఎస్ఎంఏనే. అది ఉన్న పిల్లలు కేవలం రెండేండ్లే బతుకుతారంటే అది ఎంత ప్రమాదకరమైనదో అర్థం చేసుకోవచ్చు. టైప్2తోనూ అదే స్థాయిలో ప్రాణాలు పోతున్నాయి. అయితే, పిల్లలు ఎదిగి 25 ఏళ్ల వయసొచ్చాక టైప్2 ఎస్ఎంఏతో చనిపోతున్నారు. టైప్2 ఉన్నోళ్లలో ఏటా 30 శాతం మంది దాకా చనిపోతున్నారు.
ఎందుకు దానికింత రేటు?
ఎస్ఎంఏకి ఇప్పటిదాకా ఎలాంటి ట్రీట్మెంట్లు, మందులు లేవు. ఆ క్రమంలోనే జోల్జెన్స్మా మందుకు ప్రాణం పోసింది అవెక్సిస్ అనే ఫార్మా కంపెనీ. అయితే, 2018 మేలో ఆ కంపెనీని స్విస్ కంపెనీ నోవార్టిస్ కొనేసింది. ఈ మందు తయారీ కష్టంతో కూడుకున్న పని అని నిపుణులు చెబుతున్నారు. మొత్తం జీన్స్ఆధారంగా తయారు చేసే మందు కావడం వల్ల రీసెర్చ్, ట్రయల్స్, మార్కెటింగ్ అన్నీ ఖర్చుతో కూడుకున్నవేనని అంటున్నారు. ఇక, చిన్నారులకు ప్రాణం పోసే సంజీవని లాంటిదని అందుకే దానికి అంత రేటు అని అంటున్నారు.
తీరా కామత్‌కు మందు..
తీరా కామత్.. ముంబైకి చెందిన ఏడాదిన్నర చిన్నారి. ఎస్ఎంఏతో బాధపడుతున్న ఆ చిన్నారికి చికిత్సకు ఆ పాప తల్లిదండ్రులు మిహిర్ కామత్, ప్రియాంకలు క్రౌడ్ ఫండింగ్ ద్వారా రూ.16 కోట్లు రైజ్ చేశారు. ఆ మందును అమెరికా నుంచి దిగుమతి చేసుకోవాల్సి రావడం, దానిపై రూ.6.5 కోట్ల పన్నును రద్దు చేయాలని ప్రధాని మోడీని చిన్నారి తల్లిదండ్రులు కోరారు. దీంతో ఆయన పన్నులు రద్దు చేశారు. ఈ మధ్యే చిన్నారికి మందు ఇచ్చారు.
ఇదీ ఫార్ములా..
అడినో వైరస్ వెక్టార్ (ఏఏవీ) ఆధారంగా జోల్జెన్స్మాను తయారు చేశారు. లోపించిన ఎస్ఎంఎన్1 జీన్ను శరీరంలో మళ్లీ ఉత్పత్తి చేసేలా.. ఏఏవీ9తో ఎస్ఎంఎన్ ప్రొటీన్ను ఎన్కోడ్ చేసే జీన్ను అందులో యాడ్ చేస్తారు. ఆ మందును ఒంట్లోకి ఎక్కించినప్పుడు ఎస్ఎంఎన్1 జీన్ను ఉత్పత్తి చేస్తుంది. వెన్నెముకలోని నాడులు, నరాలు పనిచేసేలా చేస్తుంది.
